生命現象に関わる多種多様な分子の構造と機能への理解が深まるに連れて,創薬における標的分子も多様化しており,それに伴い「より高い治療効果」を求めて多くの異なる創薬アプローチ(創薬技術の方法・手段)が展開され,その結果,今までにはなかった新たなカテゴリーに属する医薬品が現れています。創薬モダリティとは,このような創薬技術の方法・手段を包括したカテゴリーを指す際に用いられ,代表的な例として「低分子医薬」,「抗体医薬」,「核酸医薬」,「遺伝子治療」,「細胞治療」などがあります。核酸医薬は,オリゴヌクレオチドを基本骨格とする医薬品であり,mRNAやDNAなどに直接作用することで疾患の原因となるタンパク質の発現を制御します。大きな特徴として,低分子医薬のように化学合成が可能であり,抗体医薬のように特異性が高いことが挙げられ,このことから核酸医薬は,アンメットメディカルニーズの高い遺伝性疾患や難治性疾患に対する次世代創薬モダリティとして期待されています。核酸医薬はその作用機序により様々な種類に分類されますが,現在,特にアンチセンス核酸及びsiRNA(small interfering RNA)においてその開発が進んでいます。研究室では、これらの核酸医薬への応用を目指した新規化学修飾核酸の開発研究を行なっています。
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